Argentina acaba de presentar la investigación más amplia realizada en el país sobre el uso de cannabidiol (CBD) purificado en niñas, niños y adolescentes con encefalopatías epilépticas del desarrollo (DEEs). El trabajo, publicado en Epilepsy & Behavior, siguió a 551 pacientes entre marzo de 2021 y diciembre de 2024, todos tratados con Convupidiol, un preparado farmacéutico aprobado por ANMAT.
El estudio estuvo liderado por el neurólogo infantil Roberto Caraballo, quien resumió la motivación principal de la investigación en una frase: “Necesitábamos una opción regulada y eficaz para pacientes con encefalopatías epilépticas y del desarrollo resistentes al tratamiento”.
Un estudio federal y con la cohorte más grande del país
El trabajo reunió a pacientes de 10 centros en diversas provincias —Salta, Tucumán, Mendoza, Neuquén, Santa Fe, Entre Ríos, Chubut y CABA— conformando el grupo más numeroso analizado en Argentina para evaluar este tipo de tratamientos.
Resultados principales: menos crisis, más bienestar
Tras un seguimiento de entre 12 y 32 meses, los resultados muestran un perfil claro de eficacia y seguridad, acompañado de mejoras en aspectos funcionales no siempre considerados en los ensayos clínicos tradicionales.
Hallazgos clave
- 50,6% redujo más del 50% la frecuencia de crisis.
- 14,2% quedó libre de convulsiones al finalizar el seguimiento.
- 63,9% mostró mejoras globales en el estado clínico.
- 70,2% pudo reducir o suspender otras medicaciones antiepilépticas.
- Beneficios adicionales en sueño, conducta, comunicación, interacción social y duración de las crisis.
Caraballo lo describe así: “Observamos avances en el contacto visual, las habilidades motoras, la comunicación verbal y no verbal, el comportamiento y los patrones de sueño”.
Un enfoque amplio: múltiples síndromes y causas
A diferencia de estudios previos más acotados, esta serie incluyó una gran diversidad de síndromes:
- Lennox-Gastaut
- Dravet
- Espasmos infantiles
- EMAtS
- SWAS
- Tuberous Sclerosis Complex (TSC)
- Epilepsias migratorias de la infancia
- Más de 90 epilepsias monogénicas identificadas
Perfil de los pacientes
- 63,7% niños y 36,3% niñas.
- Edad promedio de inicio del CBD: 8,5 años (el menor tenía 6 meses).
- Antes del CBD, habían probado una media de 15 anticonvulsivos.
- 61,3% experimentaba convulsiones diarias al comienzo del estudio.
La amplitud del grupo permitió observar un patrón consistente: el CBD mostró beneficios independientemente del síndrome o la causa subyacente.
Seguridad y tolerabilidad: un punto fuerte del CBD purificado
El estudio evaluó dosis de hasta 50 mg/kg/día y confirmó un perfil de seguridad estable.
Efectos adversos
- 32,7% presentó algún efecto adverso, principalmente leve.
- No hubo hepatotoxicidad relevante.
- Somnolencia e irritabilidad fueron los eventos más frecuentes, resolviéndose con ajustes de dosis o al combinar con clobazam.
Uno de los aspectos más novedosos es la evidencia que sugiere que iniciar el CBD a edades tempranas podría mejorar el control y reducir el deterioro neurológico en síndromes de inicio precoz.
Implicancias regulatorias: un debate que se abre
El estudio aporta datos que podrían influir en la regulación del Cannabis Medicinal:
- El CBD mostró beneficios tanto en síndromes reconocidos por regulaciones internacionales como en otros usos hoy considerados off-label.
- Esto plantea la necesidad de revisar y ampliar las indicaciones oficiales.
- También se alinea con una tendencia global: cada vez más pacientes reciben CBD aunque no encajen estrictamente en las categorías vigentes.
Además, el estudio introduce elementos de medicina de precisión, identificando mejores respuestas en epilepsias con mutaciones en genes como SCN1A, SYNGAP1, CDKL5, PCDH19 y MECP2.
Más allá de los números: impacto real en familias y comunidades
Este trabajo marca un hito para Latinoamérica. No solo por el tamaño de la cohorte y el tiempo de seguimiento, sino porque documenta mejoras clínicas y funcionales que inciden directamente en la calidad de vida.
Caraballo subraya un punto clave: “Reducir otras medicaciones también es fundamental, porque disminuye los efectos adversos y evita que la politerapia empeore las crisis”.
En definitiva, esta investigación confirma algo que muchas familias ven desde hace años: que el CBD, cuando se administra de manera controlada y con seguimiento profesional, mejora la vida de niñas, niños y adolescentes con epilepsias severas, más allá del simple conteo de convulsiones.
