Zynerba Pharmaceuticals Inc, anunció la publicación de un artículo titulado «Papel del sistema endocannabinoide en el síndrome X frágil: mecanismos potenciales para beneficiarse del tratamiento con cannabidiol», en el Journal of Neurodevelopmental Disorders. La revisión de la evidencia sugiere un papel central para el sistema endocannabinoide (ECS) en el desarrollo neuronal y la función cognitiva y en la patogenia del síndrome X frágil (FXS), y el papel potencial del CBD como tratamiento para FXS.
“Esta publicación describe el potencial de Zygel como tratamiento para el síndrome de X frágil basado en el papel central que juega el sistema endocannabinoide en el desarrollo y la función neuronal”, afirmó Armando Anido, presidente y director ejecutivo de Zynerba. “Los mecanismos de acción propuestos del cannabidiol están respaldados por los resultados de nuestro ensayo de fase 3 CONNECT-FX en pacientes con síndrome de X frágil con una metilación mayor o igual al 90 % del gen FMR1, que se beneficiaron del tratamiento con Zygel. Estos hallazgos refuerzan nuestra confianza en el diseño del ensayo RECONNECT de fase 3 fundamental, confirmatorio y en curso”.
FXS es causado por la deficiencia o ausencia de la proteína FMR1, FMRP. La ausencia de FMRP interrumpe la señalización de ECS, que se ha implicado en la patogénesis de FXS. El ECS ayuda a mantener la función y señalización neuronal y se cree que está interrumpido en FXS.
El CBD puede ayudar a restaurar la función del ECS en FXS según una revisión de los datos hasta la fecha. El CBD también puede actuar como un agonista de la serotonina 5HT1A y otros receptores que pueden contribuir a los efectos beneficiosos en las personas con FXS. De acuerdo con estos mecanismos de acción propuestos del CBD en FXS, en el ensayo de fase 3 CONNECT-FX, Zygel se asoció con mejoras en las medidas de evitación social, irritabilidad e interacción social, particularmente en pacientes que mostraban ≥90 % de metilación del gen FMR1.
